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Mol Therapy:新型基因療法首次使得衰老小鼠模型恢復了聽力

發布時間:

2024-06-05


預計到2050年,每10個人中就有1個人會患上某種形式的聽力損失,在全球數以億計的聽力損失病例中,遺傳性的聽力損失(genetic hearing loss)往往是最難治療的。盡管助聽器和人工耳蝸為患者提供了有限的疾病緩解,但并沒有任何可用的療法能逆轉或預防這類遺傳性疾病患者群體的疾病癥狀,這或許就促使科學家們開始評估基因療法是否能作為一種可替代的解決策略。

這些療法中使用的一種最常見的工具—腺相關病毒(AAV,adeno associated virus)載體近年來或許給聽力缺失的患者群體帶來了一定的福利。盡管其已經挽救了遺傳性缺陷的新生動物的聽力,但這些載體尚未在完全成熟或衰老的動物模型機體中證明這種能力,由于人類出生時耳朵已經處于完全發育好的狀態,因此在對患有遺傳性聽力缺失的人類進行干預測試之前,這種概念驗證證明就是非常必要的。

 

新型基因療法首次使得衰老小鼠模型恢復了聽力。

 

近日,一篇發表在國際雜志Molecular Therapy上題為“Rescue of auditory function by a single administration of AAV-TMPRSS3 gene therapy in aged mice of human recessive deafness DFNB8”的研究報告中,來自麻省總醫院等機構的科學家們通過研究首次成功闡明了AAV載體在衰老動物模型中的功效,文章中,他們開發出了一種攜帶與缺陷的TMPRSS3人類基因相當的基因突變的成熟小鼠模型,該突變通常會導致機體出現漸進性的聽力缺失。

正如文章中所報道的那樣,研究人員觀察到,當給予動物注射攜帶健康人類TMPRSS3基因的AAV時,衰老的小鼠機體的聽力就得到了強有力地恢復;研究者Zheng Yi Chen說道,本文研究結果表明,病毒所介導的基因療法,無論是其自身還是與人工耳蝸相結合,或許都能潛在治療遺傳性的聽力缺失。

同時這項研究也是首個挽救衰老小鼠聽力的研究,其指出了即使是在高齡時治療DFN88患者的可行性,同時研究人員還確定了其它基因療法在衰老人群中的可行性。綜上,本文研究在人類遺傳性耳聾的老年小鼠模型中證明了成功的基因治療,為后期開發AAV2-hTMPRSS3基因療法來治療DFN88患者,無論是單一療法或與人工耳蝸移植聯合治療奠定了一定的基礎。

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